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今天看到一篇去年麥肯錫對腫瘤治療現(xiàn)狀、機會、與挑戰(zhàn)的分析。這篇文章指出未來腫瘤治療將有五大趨勢，即更小人群、更短產(chǎn)品壽命、組合療法更為普及、價值從盲目治療到預防、精準治療的轉(zhuǎn)移、和新治療/診斷技術的不斷出現(xiàn)。伴隨這些趨勢會出現(xiàn)新的市場機會，早期診斷、全新療法（如CAR-T、RNA、DNA療法）、精準治療（如新抗原、自體細胞療法）、和新疾病監(jiān)測技術（如液體cDNA監(jiān)測）等領域?qū)⒃鲩L迅速。當然也會有諸多挑戰(zhàn)，如監(jiān)管支付部門在技術復雜快速變化的環(huán)境下如何導向、如何利用大數(shù)據(jù)提煉有效知識、新療法的靶向遞送難題、招募病人日趨困難等。該文預測10年后腫瘤治療將與現(xiàn)在大不相同。

藥源解析

現(xiàn)在腫瘤是生命科學基礎研究的主要方向，也是制藥工業(yè)最主要業(yè)務?，F(xiàn)在市場總額已經(jīng)超過1000億美元，預計2020年將達到1600億美元。腫瘤治療正在經(jīng)歷快速深刻變革，所有參與者需要及時了解趨勢才能順應歷史潮流，否則盡管這個市場非常龐大你也未必能分到一杯羹。

文中提到的產(chǎn)品壽命在快速縮短對制藥業(yè)是個重要的提醒。20年前HER2抗體赫賽汀上市近10年后才有一個小分子競爭產(chǎn)品Tykerb出現(xiàn),而最新的一類抗癌藥物PARP抑制劑四年內(nèi)可能會有5個同類藥物上市。實際上Tykerb從來沒對赫賽汀構(gòu)成威脅，ALTTO失敗后基本就退出江湖了。赫賽汀真正的競爭者是羅氏自己的HER2-ADC藥物Kadcyla和HER2/HER3二聚抑制劑Perjeta。

多種因素導致這個變化。20年前抗體藥物和靶向治療都是新生事物，相信的企業(yè)不多、有能力參與的更少。當時病人參與也沒有現(xiàn)在這樣積極，信息傳播因為沒有網(wǎng)絡也不如現(xiàn)在通暢。當年Slamon招募赫賽汀第一個病人時那人說第二天準備全家到墨西哥最后一次度假就等死了，結(jié)果Slamon在她出發(fā)當天又打電話勸她參加試驗才感動了這個病人，結(jié)果她20年后還健在。當然其它疾病或者控制較好、或者技術太不成熟、或者支付難度太大也把資本向腫瘤驅(qū)趕。

開發(fā)速度成了非常關鍵的因素。獲得FDA的優(yōu)先審批（或收購優(yōu)先評審券）、加速審批、和突破性藥物資格已經(jīng)是基本配置?？煽康纳飿擞浛梢赃x擇高應答病人、更快觀測到療效和上市，至少有條件提前上市。前十大制藥公司50%的三期臨床有伴隨診斷試劑。相對罕見、缺少標準療法的腫瘤也更容易上市，估計2020年有一半以上腫瘤藥物銷售來自相對罕見腫瘤。即使這樣以后專利沒用完藥先死了的事件會越來越多。組合療法是規(guī)避這個風險的一個策略。如Yervoy作為單藥已經(jīng)市場有限，但現(xiàn)在有80個組合療法試驗在進行。

精準治療和早期檢驗也是很確定的趨勢。以前即使知道癌癥可能不是一種疾病治療也基本是一種療法，就是三光政策?，F(xiàn)在腫瘤不僅越分越細，而且已經(jīng)很精細的亞型仍然需要組合療法，可見原來的治療多么野蠻。早期腫瘤和轉(zhuǎn)移腫瘤惡性程度不可同日而語，治療也容易得多，病人生活質(zhì)量也損傷較小，所以早期診斷治療是多贏的結(jié)局。治療之外的諸多機會也值得關注，但因和制藥關系較遠就不一一描述了。